Table 1.

Patient Characteristics

PatientAge (y), sexRacePLEXDialysisCreatinine, mg/dLPlatelet count, ×103/μLLDH, units/LComplement abnormalityTriggering conditionEculizumab duration, dTime to relapse, dFollow-up, dPost-cessation follow-up, d
InitialChronicAdmitStopLastAdmitStopLastAdmitStopLast
1 32, F W Yes No No 4.6* — 1.3 70* — 88† 288 — 126 ADAMTS13 Ser1314Leu heterozygous Liver transplant >1600* 90* 1946 350* 
2 19, F L Yes Yes Yes — RRT RRT — 114 240 — 1125 311 DGKE Phe106Leu heterozygous URI 49* N/A >1440* 1390* 
3 22, F W No Yes No 6.3 3.78 2.58 62 251 233 2820 195 164 None identified Unknown 302 N/A 1038 736 
4 46, F W Yes No No 1.6 0.9 0.8 9 327 315 2505 180 179 CFH Gln950His heterozygous, del(CFHR3-CFHR1) homozygous Nephrolithiasis 83 N/A 1032 943 
5 65, F W Yes Yes No 8.2 1.1 1.11 24 376 327 2098 180 200 CD46 Glu142Gln heterozygous, del(CFHR3-CFHR1) heterozygous Quinine, quinine antibodies 32 N/A 967 931 
6 51, F W Yes No No 2.8 N/A 1.1 13 N/A 185 1276 N/A 143 del(CFHR3-CFHR1) heterozygous, ADAMTS13 Ala732Val heterozygous Pancreatitis 812 N/A 814 0 
7 64, M W Yes No No 2.53 1.3 1.28 66 237 227 1288 216 141 Not determined Gastroenteritis 98 N/A 734 615 
8 74, F W Yes Yes No 6.1 1.3 1.08 25 227 258 — 168 — Not determined Gastroenteritis 524 N/A 595 66 
9 23, F W No Yes No 4.3 1.29 1.2 — 227 269 471 162 164 Not determined Possible scleroderma 545 N/A 586 33 
10 69, M W Yes No No 2.2 1.6 1.9 24 307 180 676 193 193 Not determined Hodgkin disease relapse 42 N/A 451 405 
11 23, F AA Yes Yes No 6.9 3.3 1.18 31 293 207 5970 133 163 del(CFHR3-CFHR1) homozygous Postpartum, dental abscess, Stevens-Johnson syndrome 47 N/A 426 378 
12 37, F W No No No 3.48 0.8 0.77 45 383 697 2501 172 171 del (CFH-SCR20-CFHR1-int5) heterozygous, THBD Ala43Thr heterozygous Inflammatory bowel disease 357 48 425 48 
13 50, F W No Yes Yes 6.5 RRT RRT 80 252 660 903 627 461 del(CFHR3-CFHR1) heterozygous Polymyositis-scleroderma overlap 177 N/A 329 152 
14 51, M W No No No 3.4 1.2 1.1 18 328 380 5266 179 170 CFH Arg1074Pro heterozygous, CD46 820delAG Ser274TyrFS*11 heterozygous, del(CFHR3-CFHR1) heterozygous URI 25 N/A 264 239 
15 24, M AA Yes Yes No 12.7 2.66 2.55 94 189 183 649 113 119 None identified Malignant HTN 167 N/A 210 38 
16 38, F AA Yes Yes Yes 3.1 N/A RRT 81 N/A 163 514 N/A 327 CFH Val158Ile heterozygous, CFH Ala1027Pro heterozygous, del(CFHR 3-CFHR1) heterozygous, ADAMTS13 Thr1226Ile heterozygous Unclear, lancosamide and carbamazepine antiplatelet antibodies 123 N/A 128 0 
17 47, F AA Yes No No 4.3 4.3 5.91 17 110 30 1718 290 3208 del(CFHR3-CFHR1) heterozygous, del(CFHR1-CFHR4) heterozygous, CFB Ile242Leu heterozygous Malignant HTN, nonadherence 14 53 96 88 
PatientAge (y), sexRacePLEXDialysisCreatinine, mg/dLPlatelet count, ×103/μLLDH, units/LComplement abnormalityTriggering conditionEculizumab duration, dTime to relapse, dFollow-up, dPost-cessation follow-up, d
InitialChronicAdmitStopLastAdmitStopLastAdmitStopLast
1 32, F W Yes No No 4.6* — 1.3 70* — 88† 288 — 126 ADAMTS13 Ser1314Leu heterozygous Liver transplant >1600* 90* 1946 350* 
2 19, F L Yes Yes Yes — RRT RRT — 114 240 — 1125 311 DGKE Phe106Leu heterozygous URI 49* N/A >1440* 1390* 
3 22, F W No Yes No 6.3 3.78 2.58 62 251 233 2820 195 164 None identified Unknown 302 N/A 1038 736 
4 46, F W Yes No No 1.6 0.9 0.8 9 327 315 2505 180 179 CFH Gln950His heterozygous, del(CFHR3-CFHR1) homozygous Nephrolithiasis 83 N/A 1032 943 
5 65, F W Yes Yes No 8.2 1.1 1.11 24 376 327 2098 180 200 CD46 Glu142Gln heterozygous, del(CFHR3-CFHR1) heterozygous Quinine, quinine antibodies 32 N/A 967 931 
6 51, F W Yes No No 2.8 N/A 1.1 13 N/A 185 1276 N/A 143 del(CFHR3-CFHR1) heterozygous, ADAMTS13 Ala732Val heterozygous Pancreatitis 812 N/A 814 0 
7 64, M W Yes No No 2.53 1.3 1.28 66 237 227 1288 216 141 Not determined Gastroenteritis 98 N/A 734 615 
8 74, F W Yes Yes No 6.1 1.3 1.08 25 227 258 — 168 — Not determined Gastroenteritis 524 N/A 595 66 
9 23, F W No Yes No 4.3 1.29 1.2 — 227 269 471 162 164 Not determined Possible scleroderma 545 N/A 586 33 
10 69, M W Yes No No 2.2 1.6 1.9 24 307 180 676 193 193 Not determined Hodgkin disease relapse 42 N/A 451 405 
11 23, F AA Yes Yes No 6.9 3.3 1.18 31 293 207 5970 133 163 del(CFHR3-CFHR1) homozygous Postpartum, dental abscess, Stevens-Johnson syndrome 47 N/A 426 378 
12 37, F W No No No 3.48 0.8 0.77 45 383 697 2501 172 171 del (CFH-SCR20-CFHR1-int5) heterozygous, THBD Ala43Thr heterozygous Inflammatory bowel disease 357 48 425 48 
13 50, F W No Yes Yes 6.5 RRT RRT 80 252 660 903 627 461 del(CFHR3-CFHR1) heterozygous Polymyositis-scleroderma overlap 177 N/A 329 152 
14 51, M W No No No 3.4 1.2 1.1 18 328 380 5266 179 170 CFH Arg1074Pro heterozygous, CD46 820delAG Ser274TyrFS*11 heterozygous, del(CFHR3-CFHR1) heterozygous URI 25 N/A 264 239 
15 24, M AA Yes Yes No 12.7 2.66 2.55 94 189 183 649 113 119 None identified Malignant HTN 167 N/A 210 38 
16 38, F AA Yes Yes Yes 3.1 N/A RRT 81 N/A 163 514 N/A 327 CFH Val158Ile heterozygous, CFH Ala1027Pro heterozygous, del(CFHR 3-CFHR1) heterozygous, ADAMTS13 Thr1226Ile heterozygous Unclear, lancosamide and carbamazepine antiplatelet antibodies 123 N/A 128 0 
17 47, F AA Yes No No 4.3 4.3 5.91 17 110 30 1718 290 3208 del(CFHR3-CFHR1) heterozygous, del(CFHR1-CFHR4) heterozygous, CFB Ile242Leu heterozygous Malignant HTN, nonadherence 14 53 96 88 

Patient data shown at the time of presentation (admit), eculizumab cessation (stop), or most recent follow-up (last). Missing data indicated with “—.” Patient 1 attained TMA-event-free status, yet later developed persistent thrombocytopenia attributed to alcoholism and transplant medications without evidence of mechanical hemolysis. Initial dialysis signifies requiring dialysis during the acute episode of aHUS. Chronic dialysis signifies continuation of dialysis at the time of the last follow-up. Patients with relapse who were restarted on eculizumab are not included in obviated dose totals. Median eculizumab treatment duration until cessation was 90.5 days. Total cost of obviated eculizumab doses (2 induction and 422 maintenance) was $13 038 379.

AA, African-American; CFH, complement factor H; CFHR, complement factor H related protein; del, deletion; DGKE, diacylglycerol kinase epsilon; HTN, hypertension; L, Latino; LDH, lactate dehydrogenase; N/A, not applicable; PLEX, plasma exchange; RRT, renal replacement therapy (creatinine thus not reported); THBD, thrombomodulin; URI, upper respiratory illness; W, white.

*

Data from documentation lacking specific dates.

†

Thrombocytopenia with alternative etiology.

View Large
Close Modal
This Feature Is Available To Subscribers Only

or Create an Account

Close Modal
Close Modal