Table 3

Individual results of efficacy parameters for both groups

Patient IDSexAge, ySpleen volume BL, mL% changeHb concentration BL, g/dLHb change, g/dLLiver volume BL, mL% changePlatelet count BL, /mm3Change, /mm3Chitotriosidase BL, nmol/mL/h% changeCCL18 BL, ng/mL% change
30 U/kg/infusion               
    10-001 M 24 3226.4 −29.0 14.3 2.6 2914.4 −76.4 28 000 10 000 50 254 −31.3 2229 −19.4 
    10-006 F 29 886.4 −31.6 11.7 0.6 2335.9 −13.7 163 000 5000 29 050 −53.6 1523 −51.9 
    10-012* F 30 1498.3 −21.6 10.9 0.3 2588.2 −9.1 137 000 109 000 32 995 −32.1 1285 −38.3 
    10-028 M 35 1498.7 −24.1 13.2 0.5 2893.9 −15.3 107 000 59 000 31 113 −75.1 619 −41.7 
    11-014 M 35 1642.1 −27.9 13.4 1.2 2694.8 −18.2 112 000 24 000 27 581 −68.1 597 −34.2 
    15-015 F 35 1025.6 −26.5 13.8 −0.1 2610.0 −14.0 93 000 30 000 7791 −63.2 562 −53.2 
    17-032 F 40 1460.0 −34.2 12.0 0.6 2336.2 −8.0 54 000 19 000 47 078 −69.7 1167 −51.4 
    22-031 M 44 3762.1 −28.0 12.5 1.7 3278.2 −14.2 44 000 4000 16 395 −67.6 913 −36.1 
    30-008 F 32 1501.4 −15.6 10.7 1.5 3229.8 −18.6 86 000 (1000) 35 976 −47.7 638 −32.0 
    30-010 F 74 1671.7 −42.6 7.9 5.8 2432.3 −11.8 85 000 (25 000) 39 115 −42.8 779 −21.4 
    40-017 M 38 1288.7 −28.2 14.6 2.1 2570.2 −2.9 56 000 22 000 17 712 −23.0 755 −38.7 
    40-019 F 19 1691.5 −15.9 11.8 1.1 2288.2 25.3 51 000 18 000 23 928 −23.6 785 −45.7 
    41-021 M 35 2908.9 −38.6 13.0 2.4 3658.7 −16.2 42 800 4200 17 299 −45.1 1083 −42.8 
    41-022 M 40 4901.1 −20.6 12.9 1.0 5095.8 −19.1 44 000 (13 800) 22 459 −18.0 1088 −16.6 
    42-025 F 35 3001.3 −19.4 11.6 2.0 2282.5 −12.4 27 000 (7000) 23 627 −33.7 1258 −24.9 
60 U/kg/infusion               
    10-002† F 26 1346.2 −37.7 11.6 1.7 2508.2 −1.6 46 000 44 000 43 459 −44.3 1329 −48.9 
    10-004 F 52 2851.2 −20.6 11.7 1.2 2606.4 −15.1 28 000 12 000 28 925 −46.9 850 −44.1 
    10-005 F 32 973.3 −44.4 10.5 1.6 2061.9 −13.6 134 000 8000 19 948 −65.5 660 −36.7 
    10-013 M 34 1795.9 −36.1 13.3 1.2 2909.2 −6.5 69 000 43 000 9435 −75.3 367 −46.3 
    10-029 F 22 1105.8 −56.3 10.3 1.3 2154.6 −12.3 55 000 186 000 16 460 −95.6 1004 −82.0 
    11-007 F 23 5277.0 −20.0 5.5 3.1 2332.6 −10.1 39 000 7000 37 573 41.8 928 28.7 
    12-024 M 27 2236.1 −30.5 13.7 1.0 2699.3 −15.4 48 000 5000 30 586 −67.3 650 −59.2 
    14-027 M 33 1641.0 −37.6 16.0 0.5 2419.0 2.3 52 000 68 000 4639 −63.1 841 −56.0 
    15-016 M 40 1331.9 −33.5 13.2 1.0 1836.9 −10.0 103 000 61 000 7273 −80.1 451 −62.7 
    17-033 F 34 2203.4 −49.6 9.7 3.6 2597.0 −22.3 46 000 75 000 66 628 −55.4 1290 −29.2 
    22-030 F 58 1758.0 −38.7 12.0 2.3 1758.3 −0.4 46 000 63 000 18 918 −76.8 502 −42.0 
    30-009 M 51 1941.9 −45.1 10.0 1.9 3196.5 −17.0 93 000 47 000 44 008 −64.5 950 −40.6 
    30-011‡ M 54 1603.5 −43.7 10.7 3.6 2461.2 −15.0 78 000 28 000 NA NA 3274 −42.4 
    40-018 M 19 5417.8 −36.6 10.3 5.1 3297.3 −12.2 40 000 (15 000) 23 915 −25.7 1527 −45.7 
    41-020 M 30 1481.5 −36.0 15.3 0.7 2870.0 −15.7 93 600 (100) 12 421 −67.5 442 −35.1 
    42-026 F 43 913.7 −41.7 9.0 4.4 1992.7 −4.2 70 000 38 000 6349 −90.3 536 −85.4 
Patient IDSexAge, ySpleen volume BL, mL% changeHb concentration BL, g/dLHb change, g/dLLiver volume BL, mL% changePlatelet count BL, /mm3Change, /mm3Chitotriosidase BL, nmol/mL/h% changeCCL18 BL, ng/mL% change
30 U/kg/infusion               
    10-001 M 24 3226.4 −29.0 14.3 2.6 2914.4 −76.4 28 000 10 000 50 254 −31.3 2229 −19.4 
    10-006 F 29 886.4 −31.6 11.7 0.6 2335.9 −13.7 163 000 5000 29 050 −53.6 1523 −51.9 
    10-012* F 30 1498.3 −21.6 10.9 0.3 2588.2 −9.1 137 000 109 000 32 995 −32.1 1285 −38.3 
    10-028 M 35 1498.7 −24.1 13.2 0.5 2893.9 −15.3 107 000 59 000 31 113 −75.1 619 −41.7 
    11-014 M 35 1642.1 −27.9 13.4 1.2 2694.8 −18.2 112 000 24 000 27 581 −68.1 597 −34.2 
    15-015 F 35 1025.6 −26.5 13.8 −0.1 2610.0 −14.0 93 000 30 000 7791 −63.2 562 −53.2 
    17-032 F 40 1460.0 −34.2 12.0 0.6 2336.2 −8.0 54 000 19 000 47 078 −69.7 1167 −51.4 
    22-031 M 44 3762.1 −28.0 12.5 1.7 3278.2 −14.2 44 000 4000 16 395 −67.6 913 −36.1 
    30-008 F 32 1501.4 −15.6 10.7 1.5 3229.8 −18.6 86 000 (1000) 35 976 −47.7 638 −32.0 
    30-010 F 74 1671.7 −42.6 7.9 5.8 2432.3 −11.8 85 000 (25 000) 39 115 −42.8 779 −21.4 
    40-017 M 38 1288.7 −28.2 14.6 2.1 2570.2 −2.9 56 000 22 000 17 712 −23.0 755 −38.7 
    40-019 F 19 1691.5 −15.9 11.8 1.1 2288.2 25.3 51 000 18 000 23 928 −23.6 785 −45.7 
    41-021 M 35 2908.9 −38.6 13.0 2.4 3658.7 −16.2 42 800 4200 17 299 −45.1 1083 −42.8 
    41-022 M 40 4901.1 −20.6 12.9 1.0 5095.8 −19.1 44 000 (13 800) 22 459 −18.0 1088 −16.6 
    42-025 F 35 3001.3 −19.4 11.6 2.0 2282.5 −12.4 27 000 (7000) 23 627 −33.7 1258 −24.9 
60 U/kg/infusion               
    10-002† F 26 1346.2 −37.7 11.6 1.7 2508.2 −1.6 46 000 44 000 43 459 −44.3 1329 −48.9 
    10-004 F 52 2851.2 −20.6 11.7 1.2 2606.4 −15.1 28 000 12 000 28 925 −46.9 850 −44.1 
    10-005 F 32 973.3 −44.4 10.5 1.6 2061.9 −13.6 134 000 8000 19 948 −65.5 660 −36.7 
    10-013 M 34 1795.9 −36.1 13.3 1.2 2909.2 −6.5 69 000 43 000 9435 −75.3 367 −46.3 
    10-029 F 22 1105.8 −56.3 10.3 1.3 2154.6 −12.3 55 000 186 000 16 460 −95.6 1004 −82.0 
    11-007 F 23 5277.0 −20.0 5.5 3.1 2332.6 −10.1 39 000 7000 37 573 41.8 928 28.7 
    12-024 M 27 2236.1 −30.5 13.7 1.0 2699.3 −15.4 48 000 5000 30 586 −67.3 650 −59.2 
    14-027 M 33 1641.0 −37.6 16.0 0.5 2419.0 2.3 52 000 68 000 4639 −63.1 841 −56.0 
    15-016 M 40 1331.9 −33.5 13.2 1.0 1836.9 −10.0 103 000 61 000 7273 −80.1 451 −62.7 
    17-033 F 34 2203.4 −49.6 9.7 3.6 2597.0 −22.3 46 000 75 000 66 628 −55.4 1290 −29.2 
    22-030 F 58 1758.0 −38.7 12.0 2.3 1758.3 −0.4 46 000 63 000 18 918 −76.8 502 −42.0 
    30-009 M 51 1941.9 −45.1 10.0 1.9 3196.5 −17.0 93 000 47 000 44 008 −64.5 950 −40.6 
    30-011‡ M 54 1603.5 −43.7 10.7 3.6 2461.2 −15.0 78 000 28 000 NA NA 3274 −42.4 
    40-018 M 19 5417.8 −36.6 10.3 5.1 3297.3 −12.2 40 000 (15 000) 23 915 −25.7 1527 −45.7 
    41-020 M 30 1481.5 −36.0 15.3 0.7 2870.0 −15.7 93 600 (100) 12 421 −67.5 442 −35.1 
    42-026 F 43 913.7 −41.7 9.0 4.4 1992.7 −4.2 70 000 38 000 6349 −90.3 536 −85.4 

Change and change from baseline to last observation.

BL indicates measurement at baseline; and NA, not applicable.

*

Subject 10-012 withdrawn from the study because of pregnancy at visit 10.

†

Subject 10-002 withdrawn from the study due to hypersensitivity reaction after 11 infusions.

‡

Subject 30-011 chitotriosidase activity was very low, evaluation of CCL18 activity showed a change of −42.3.

View Large
Close Modal
This Feature Is Available To Subscribers Only

or Create an Account

Close Modal
Close Modal