Table 1

Patient characteristics and treatment response

VisitPatient 1Patient 2Patient 3*Patient 4Patient 5Patient 6
Age, y — 22 40 38 31 50 54 
Sex — Male Male Male Female Male Male 
Splenectomy (age, y) — No Yes (21) Yes (30) Yes (7) Yes (4) Yes (5) 
No. of transfusions in past year — 
No. of injections (wk) — 24 (1-12) 21 (1-11) 4 (1-2) 16 (1-8) 24 (1-12) 16 (1-8) 
Hemoglobin, g/dL Baseline 8.8 10.7 6.1 7.8 
 Peak 9.4 11.8 — 7.7 8.7 7.6 
 Week12 9.4 11.8 — 6.4 8.7 7.5 
HbF, g/dL Baseline 0.1 1.7 2.8 4.8 3.6 
 Peak 7.5 0.7 — 3.5 5.6 4.1 
 Week12 7.1 0.7 — 3.4 5.6 3.6 
Indirect bilirubin, μM Baseline 25.7 104.3 47.9 89 33 20 
 Nadir 27.4 83.8 — 48 18 
 Week12 30.8 83.8 — 48 33 10 
Serum lactate dehydrogenase, U/L Baseline 893 596 543 458 192 258 
 Nadir 660 541 — 260 149 204 
 Week12 660 556 — 324 167 204 
Platelet count, × 109/L Baseline 233 625 536 720 627 721 
 Peak 296 1038 — 1265 801 1301 
 Week12 281 1038 — 1265 756 1301 
Neutrophil count, × 109/L Baseline 5.57 5.4 5.6 5.1 11.3 
 Nadir 2.82 2.2 — 5.2 2.1 4.5 
 Week12 4.62 2.2 — 7.9 10.3 5.7 
Absolute reticulocyte count, × 109/L Baseline 165 155 165 163 196 106 
 Nadir 135 160 — 116 125 79 
 Week12 135 160 — 116 145 79 
VisitPatient 1Patient 2Patient 3*Patient 4Patient 5Patient 6
Age, y — 22 40 38 31 50 54 
Sex — Male Male Male Female Male Male 
Splenectomy (age, y) — No Yes (21) Yes (30) Yes (7) Yes (4) Yes (5) 
No. of transfusions in past year — 
No. of injections (wk) — 24 (1-12) 21 (1-11) 4 (1-2) 16 (1-8) 24 (1-12) 16 (1-8) 
Hemoglobin, g/dL Baseline 8.8 10.7 6.1 7.8 
 Peak 9.4 11.8 — 7.7 8.7 7.6 
 Week12 9.4 11.8 — 6.4 8.7 7.5 
HbF, g/dL Baseline 0.1 1.7 2.8 4.8 3.6 
 Peak 7.5 0.7 — 3.5 5.6 4.1 
 Week12 7.1 0.7 — 3.4 5.6 3.6 
Indirect bilirubin, μM Baseline 25.7 104.3 47.9 89 33 20 
 Nadir 27.4 83.8 — 48 18 
 Week12 30.8 83.8 — 48 33 10 
Serum lactate dehydrogenase, U/L Baseline 893 596 543 458 192 258 
 Nadir 660 541 — 260 149 204 
 Week12 660 556 — 324 167 204 
Platelet count, × 109/L Baseline 233 625 536 720 627 721 
 Peak 296 1038 — 1265 801 1301 
 Week12 281 1038 — 1265 756 1301 
Neutrophil count, × 109/L Baseline 5.57 5.4 5.6 5.1 11.3 
 Nadir 2.82 2.2 — 5.2 2.1 4.5 
 Week12 4.62 2.2 — 7.9 10.3 5.7 
Absolute reticulocyte count, × 109/L Baseline 165 155 165 163 196 106 
 Nadir 135 160 — 116 125 79 
 Week12 135 160 — 116 145 79 

Additional patient characteristics are given in supplemental Table 1; additional laboratory values are given in supplemental Table 2.

— indicates not applicable.

*

Patient 3 withdrew at week 2 because of fatigue requiring transfusion.

P < .01.

P < .05.