Table 1

Characteristics of PNH patients studied while on eculizumab

UPNSexTETx/y
Hb
ARC
LDH
T Bil
% PNH RBCs% C3+ PNH RBCsHematologic response
BeforeDuringBeforeDuringBeforeDuringBeforeDuringBeforeDuring
6 F  2 0 9.6 13.0 100 120 743 239 14 19 55.2 3.3 Optimal 
7 M  4 0 5.0 14.0 150 130 2282 339 22 26 62.7 34.6 Optimal 
8 M BC 12 0 9.1 11.8 90 90 1264 255 106 250 19.5 0.5 Optimal 
9 M  6 0 8.0 13.2 212 312 1934 266 22 28 78.0 21.3 Optimal 
14 M BC 12 0 11.0 13.3 42 201 489 170 47.4 54.1 82.0 0.6 Optimal 
16 M  9 0 7.5 12.9 234 179 1216 192 10.6 36.7 98.0 34.1 Optimal 
19 F  9 0 6.5 12.0 94 147 1365 374 26.3 19.1 33.0 8.3 Optimal 
21 M  22 0 7.5 13.0 290 150 5311 200 180.8 129.4 96.1 55.2 Optimal 
23 M  10 0 8.5 11.5 155 130 1306 335† 28 26 37.6 22.6 Optimal 
25 M  48 0 10.1 12.9 176 55 1524 201 33 14 12.0 1.7 Optimal 
26 F  12 0 8.5 11.5 126 126 1800 259 28 26 78.7 17.0 Optimal 
34 F DVT 2 0 7.9 11.0 130 140 3915 529 11 16 76.0 15.8 Optimal 
36 M CVA, PVT 0 0 10.0 12.8 130 54 680 225 26 30 64.5 20.2 Optimal 
40 F  3 0 7.0 11.0 97 120 1392 177 46 40 48.0 21.9 Optimal 
41 M  0 0 9.0 11.7 241 285 2100 250 29 19 54.0 59.3 Optimal 
3 F  11 0 8.0 10.6 240 310 2051 228 24 24 61.0 33.6 Major 
4 F CVA 2 0 8.7 10.0 160 340 2145 460 25 21 65.0 21.5 Major 
5 F  2 0 8.1 9.3 240 230 1438 969† 15 27 68.0 10.3 Major 
10 F  11 0 7.0 10.5 60 130 2545 209 41 16 91.0 52.7 Major 
13 M  4 0 10.5 9.9 51 204 1986 232 25.2 41.9 88.0 61.4 Major 
15 F  10 0 7.8 10.9 202 274 1170 211 30.8 20.9 50.0 44.4 Major 
17 M  0 0 8.0 10.0 198 299 3968 860† 57.4 73.5 88.7 16.6 Major 
20 M Yes 48 0 7.5 10.0 150 226 7190 296 73.0 47.9 98.5 58.2 Major 
22 M  0 0 7.5 10.0 140 185 1216 356† 16 18 60.0 43.3 Major 
27 F  0 0 9.3 10.5 230 139 727 250 14 16 82.0 8.5 Major 
28 F  0 0 9.0 10.3 130 151 1500 360† NA NA 45.0 22.2 Major 
29 F  12 0 9.2 10.4 165 135 2440 252 24 15 69.0 26.1 Major 
30 F  2 0 8.2 10.2 274 170 2388 217 35 24 67.0 34.3 Major 
31 F No 4 0 7.0 8.5 1940 230 1940 210 30 38 36.0 33.3 Major 
32 F  1 0 7.2 8.9 120 20 1700 310 54 24 67.0 5.2 Major 
33 F  6 0 7.3 9.5 320 270 3436 479 16 35 92.0 45.7 Major 
35 M  NA 0 10.0 10.9 252 205 2300 290 45 NA 22.0 22.7 Major 
37 F  30 0 9.0 10.3 454 400 4191 269 45 29 96.0 60.4 Major 
1 F  15 6 7.3 8.7 200 160 2329 261 27 12.7 48.0 33.3 Partial 
2 F  17 10 9.1 9.9 220 290 1954 221 89 148 95.0 36.0 Partial 
11 M  36 13 8.5 6.3 420 400 6553 993† 21 20 57.0 51.2 Partial 
18 F  16 4 7.0 9.5 266 230 1837 200 26.7 38.3 42.6 46.2 Partial 
38 F Yes 30 18 6 9 256 401 1400 288 51 29 10 5.0 Partial 
12* F  21 21 7.0 7.1 220 121 NA 309† NA NA 12.0 4.2 Minor 
24* F  4 24 8.4 8.6 167 208 2000 331 31 40 50.7 15.8 Minor 
39* M  NA 17 6.0 7.0 180 190 1042 283 38 28 28.0 7.1 Minor 
UPNSexTETx/y
Hb
ARC
LDH
T Bil
% PNH RBCs% C3+ PNH RBCsHematologic response
BeforeDuringBeforeDuringBeforeDuringBeforeDuringBeforeDuring
6 F  2 0 9.6 13.0 100 120 743 239 14 19 55.2 3.3 Optimal 
7 M  4 0 5.0 14.0 150 130 2282 339 22 26 62.7 34.6 Optimal 
8 M BC 12 0 9.1 11.8 90 90 1264 255 106 250 19.5 0.5 Optimal 
9 M  6 0 8.0 13.2 212 312 1934 266 22 28 78.0 21.3 Optimal 
14 M BC 12 0 11.0 13.3 42 201 489 170 47.4 54.1 82.0 0.6 Optimal 
16 M  9 0 7.5 12.9 234 179 1216 192 10.6 36.7 98.0 34.1 Optimal 
19 F  9 0 6.5 12.0 94 147 1365 374 26.3 19.1 33.0 8.3 Optimal 
21 M  22 0 7.5 13.0 290 150 5311 200 180.8 129.4 96.1 55.2 Optimal 
23 M  10 0 8.5 11.5 155 130 1306 335† 28 26 37.6 22.6 Optimal 
25 M  48 0 10.1 12.9 176 55 1524 201 33 14 12.0 1.7 Optimal 
26 F  12 0 8.5 11.5 126 126 1800 259 28 26 78.7 17.0 Optimal 
34 F DVT 2 0 7.9 11.0 130 140 3915 529 11 16 76.0 15.8 Optimal 
36 M CVA, PVT 0 0 10.0 12.8 130 54 680 225 26 30 64.5 20.2 Optimal 
40 F  3 0 7.0 11.0 97 120 1392 177 46 40 48.0 21.9 Optimal 
41 M  0 0 9.0 11.7 241 285 2100 250 29 19 54.0 59.3 Optimal 
3 F  11 0 8.0 10.6 240 310 2051 228 24 24 61.0 33.6 Major 
4 F CVA 2 0 8.7 10.0 160 340 2145 460 25 21 65.0 21.5 Major 
5 F  2 0 8.1 9.3 240 230 1438 969† 15 27 68.0 10.3 Major 
10 F  11 0 7.0 10.5 60 130 2545 209 41 16 91.0 52.7 Major 
13 M  4 0 10.5 9.9 51 204 1986 232 25.2 41.9 88.0 61.4 Major 
15 F  10 0 7.8 10.9 202 274 1170 211 30.8 20.9 50.0 44.4 Major 
17 M  0 0 8.0 10.0 198 299 3968 860† 57.4 73.5 88.7 16.6 Major 
20 M Yes 48 0 7.5 10.0 150 226 7190 296 73.0 47.9 98.5 58.2 Major 
22 M  0 0 7.5 10.0 140 185 1216 356† 16 18 60.0 43.3 Major 
27 F  0 0 9.3 10.5 230 139 727 250 14 16 82.0 8.5 Major 
28 F  0 0 9.0 10.3 130 151 1500 360† NA NA 45.0 22.2 Major 
29 F  12 0 9.2 10.4 165 135 2440 252 24 15 69.0 26.1 Major 
30 F  2 0 8.2 10.2 274 170 2388 217 35 24 67.0 34.3 Major 
31 F No 4 0 7.0 8.5 1940 230 1940 210 30 38 36.0 33.3 Major 
32 F  1 0 7.2 8.9 120 20 1700 310 54 24 67.0 5.2 Major 
33 F  6 0 7.3 9.5 320 270 3436 479 16 35 92.0 45.7 Major 
35 M  NA 0 10.0 10.9 252 205 2300 290 45 NA 22.0 22.7 Major 
37 F  30 0 9.0 10.3 454 400 4191 269 45 29 96.0 60.4 Major 
1 F  15 6 7.3 8.7 200 160 2329 261 27 12.7 48.0 33.3 Partial 
2 F  17 10 9.1 9.9 220 290 1954 221 89 148 95.0 36.0 Partial 
11 M  36 13 8.5 6.3 420 400 6553 993† 21 20 57.0 51.2 Partial 
18 F  16 4 7.0 9.5 266 230 1837 200 26.7 38.3 42.6 46.2 Partial 
38 F Yes 30 18 6 9 256 401 1400 288 51 29 10 5.0 Partial 
12* F  21 21 7.0 7.1 220 121 NA 309† NA NA 12.0 4.2 Minor 
24* F  4 24 8.4 8.6 167 208 2000 331 31 40 50.7 15.8 Minor 
39* M  NA 17 6.0 7.0 180 190 1042 283 38 28 28.0 7.1 Minor 

TE indicates history of thromboembolic events; Tx/y, number of packed red cell units transfused in the last year (before) or in 1 year during eculizumab treatment (after); ARC, absolute reticulocyte count (× 109/L); LDH, lactate dehydrogenase, IU/L (normal range, <223); T Bil, unfractionated bilirubin (μM/L; normal range, <17); hematologic response, hematologic response to eculizumab (see “Eculizumab treatment”); BC, Budd-Chiari syndrome; DVT, deep vein thrombosis; CVA, cerebrovascular accident; PVT, portal vein thrombosis; and NA, not available.

All 41 patients had hemolytic PNH at the time of starting eculizumab; 3 patients (marked by *) subsequently developed aplastic anemia and were excluded by the correlation analysis of C3 coating and hematologic response. Twenty-eight PNH patients were also analyzed free from eculizumab (of whom 15 were not listed in the table because they never started treatment), and in none of them did we find C3+ RBCs.

†

Patients with eculizumab breakthrough (defined as inefficacy in blocking complement in the last days before the next drug administration).

View Large
Close Modal
This Feature Is Available To Subscribers Only

or Create an Account

Close Modal
Close Modal