Table 1.

Patient demographics, outcomes, and complications

Patient no.Age at transplant, ySexTransplant typePRA, %Vector copy no., vc/dgCD34+ cells/kgPlatelet engraftment, dPlatelet transfusionspRBC transfusionsVODBleeding complicationsStatus, follow-up, mo
1 7.7 F GM-HCT∗,§  0 6.3 9.6 × 106 50 24  3 N Epistaxis A/W/TI, 14.7 
2 14.7 F GM-HCT∗,§  0 3.8 9.0 × 106 48 24 7 N Epistaxis A/W/TI, 3.1 
3 13.2 M GM-HCT∗,‡  0 Not reported 18.2 × 106 16 29  14 N Severe epistaxis A/W/TI, 95.7 
4 13.1 M GM-HCT∗,§  0 4.4 10.4 × 106 38 16 5 N None A/W/TI, 10.8 
5 20.0 F GM-HCT∗,§  2 5.2 11.1 × 106 44 28 11 N None A/W/TI, 8.9 
6 10.1 M GM-HCT∗,§  3 2.9 6.0 × 106 44 13 6 N Epistaxis A/W/TI, 16.8 
7 12.5 F GM-HCT∗,‡  96‖  1.9 6.8 × 106 38 15  4 N None A/W/TI, 60 
8 31.7 F GM-HCT∗,‡  97 Not reported 5.8 × 106 90 34 15 N Gum bleeding, bruising A/W/TI, 103.9 
9 17.8 M GM-HCT†,‡  99 N/A 10.2 × 106 94 83 21 N Severe epistaxis, gum bleeding, facial bruising A/W/TI, 20.1 
10 20.1 M GM-HCT∗,§  100 3.3 7.5 × 106 59 116  20 N Subarachnoid hemorrhage, hematuria, epistaxis, mucocutaneous bleeding leading to intubation A/W/TI, 7.1 
11 9.4 M GM-HCT∗,§  0 6.1 7.8 × 106 92 59  11 Y Severe epistaxis A/W/TI, 10.3 
12 19.8 M GM-HCT∗,§  28 5.2 5.9 × 106 57 41 14 Y Epistaxis, hematemesis, gum bleeding, subconjunctival hemorrhage A/W/TI, 3.1 
13 9.1 M GM-HCT∗,§  40 5.0 6.5 × 106 52 41 9 Y Epistaxis, facial bruising A/W/TI, 4.9 
14 4.4 F AlloSCT 0 N/A 16.0 × 106 18 6 4 N None A/W/TI, 11.7 
15 1.6 M AlloSCT 0 N/A 13.8 ×106 20 7 4 N None A/W/TI, 54.8 
16 8.7 M AlloSCT 0 N/A 3.4 × 106 23 5 2 N None A/W/TI, 6.1 
17 20.1 F AlloSCT 84 N/A 4.7 × 106 36 16 6 N Heavy menses, gum bleeding A/W/TI, 33.9 
18 8.1 F AlloSCT 84 N/A 8.7 × 106 37 18 4 N None A/W/TI, 61.6 
19 3.1 M AlloSCT 89 N/A 6.7 × 106 18 6 4 N None A/W/TI, 37.8 
Patient no.Age at transplant, ySexTransplant typePRA, %Vector copy no., vc/dgCD34+ cells/kgPlatelet engraftment, dPlatelet transfusionspRBC transfusionsVODBleeding complicationsStatus, follow-up, mo
1 7.7 F GM-HCT∗,§  0 6.3 9.6 × 106 50 24  3 N Epistaxis A/W/TI, 14.7 
2 14.7 F GM-HCT∗,§  0 3.8 9.0 × 106 48 24 7 N Epistaxis A/W/TI, 3.1 
3 13.2 M GM-HCT∗,‡  0 Not reported 18.2 × 106 16 29  14 N Severe epistaxis A/W/TI, 95.7 
4 13.1 M GM-HCT∗,§  0 4.4 10.4 × 106 38 16 5 N None A/W/TI, 10.8 
5 20.0 F GM-HCT∗,§  2 5.2 11.1 × 106 44 28 11 N None A/W/TI, 8.9 
6 10.1 M GM-HCT∗,§  3 2.9 6.0 × 106 44 13 6 N Epistaxis A/W/TI, 16.8 
7 12.5 F GM-HCT∗,‡  96‖  1.9 6.8 × 106 38 15  4 N None A/W/TI, 60 
8 31.7 F GM-HCT∗,‡  97 Not reported 5.8 × 106 90 34 15 N Gum bleeding, bruising A/W/TI, 103.9 
9 17.8 M GM-HCT†,‡  99 N/A 10.2 × 106 94 83 21 N Severe epistaxis, gum bleeding, facial bruising A/W/TI, 20.1 
10 20.1 M GM-HCT∗,§  100 3.3 7.5 × 106 59 116  20 N Subarachnoid hemorrhage, hematuria, epistaxis, mucocutaneous bleeding leading to intubation A/W/TI, 7.1 
11 9.4 M GM-HCT∗,§  0 6.1 7.8 × 106 92 59  11 Y Severe epistaxis A/W/TI, 10.3 
12 19.8 M GM-HCT∗,§  28 5.2 5.9 × 106 57 41 14 Y Epistaxis, hematemesis, gum bleeding, subconjunctival hemorrhage A/W/TI, 3.1 
13 9.1 M GM-HCT∗,§  40 5.0 6.5 × 106 52 41 9 Y Epistaxis, facial bruising A/W/TI, 4.9 
14 4.4 F AlloSCT 0 N/A 16.0 × 106 18 6 4 N None A/W/TI, 11.7 
15 1.6 M AlloSCT 0 N/A 13.8 ×106 20 7 4 N None A/W/TI, 54.8 
16 8.7 M AlloSCT 0 N/A 3.4 × 106 23 5 2 N None A/W/TI, 6.1 
17 20.1 F AlloSCT 84 N/A 4.7 × 106 36 16 6 N Heavy menses, gum bleeding A/W/TI, 33.9 
18 8.1 F AlloSCT 84 N/A 8.7 × 106 37 18 4 N None A/W/TI, 61.6 
19 3.1 M AlloSCT 89 N/A 6.7 × 106 18 6 4 N None A/W/TI, 37.8 

A/W/TI, alive, well, transfusion independent; F, female; M, male; N/A, not applicable (patient received exagamglogene autotemcel, which does not have a vector); N, no; vc/dg; vector copy number per decagram; Y, yes.

∗

Betibeglogene autotemcel.

†

Exagamglogene autotemcel.

‡

Clinical trial.

§

Commercial product.

‖

Had prior splenectomy.

Platelet threshold increased to 30 during periods of active bleeding.

View Large
This Feature Is Available To Subscribers Only

or Create an Account

Close Modal
Close Modal