Risk-of-bias assessment
| Trial name/NCT (phase) . | Gene therapy (prior names) . | 1. Study question . | 2. Eligibility criteria and study population . | 3. Study participants representative of clinical populations of interest . | 4. All eligible participants enrolled . | 5. Sample size . | 6. Intervention clearly described . | 7. Outcome measures clearly described, valid, and reliable . | 8. Blinding of outcome assessors . | 9. Follow-up rate . | 10. Statistical analysis . | 11. Multiple outcome measures . | 12. Group-level interventions and individual-level outcome efforts . | Quality rating . |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| HA | ||||||||||||||
| Alta/NCT03061201 (1/2) | Giroctocogene fitelparvovec (PF-07055480/SB-525) | Y | Y | Y | NR | N | Y | Y | N | Y | NR | Y | NA | Fair |
| GENEr8-1/NCT02576795 (1/2) | Valoctocogene roxaparvovec (BMN-270) | Y | Y | Y | NR | N | Y | Y | N | NR | NR | Y | NR | Fair |
| GENEr8-1/NCT03370913 (3) | Valoctocogene roxaparvovec (BMN-270) | Y | Y | Y | NR | Y | Y | Y | N | Y | Y | NR | NR | Good |
| NCT03003533/NCT03432520 (1/2) | Dirloctocogene samoparvovec (SPK-8011) | Y | Y | Y | NR | Y | Y | Y | NR | Y | Y | Y | NA | Good |
| NCT03734588 (1/2) | SPK-8016 | Y | Y | Y | NR | N | Y | Y | NR | N | Y | NR | NA | Fair |
| NCT03370172 (1/2) | TAK-754 | Y | Y | Y | NR | N | Y | Y | N | NR | NR | NR | NR | Poor |
| NCT03588299 (1/2) | BAY 2599023 (AAVhu37.hFVIIIco) | Y | Y | Y | NR | N | Y | Y | NR | NR | Y | Y | NA | Poor |
| NCT03001830GO-8 (1/2) | GO-8 (AAV8-HLP-hFVIII-V3) | Y | Y | Y | NR | Y | Y | Y | NR | Y | Y | Y | NA | Good |
| HB | ||||||||||||||
| BENEGENE-2/NCT02484092 (1/2) | Fidanacogene elaparvovec (SPK-9001) | Y | Y | Y | N | Y | Y | Y | NR | Y | Y | Y | NA | Good |
| BENEGENE-2/NCT03861273 (3) | Fidanacogene elaparvovec (SPK-9001) | Y | Y | Y | Y | Y | Y | Y | NR | Y | Y | Y | NA | Good |
| B-LIEVE/NCT05164471 (1/2) | Verbrinacogene setparvovec (FLT180a) | Y | Y | Y | NR | N | Y | Y | NR | NR | NR | NR | NA | Poor |
| B-AMAZE/NCT03369444 (1/2) | Verbrinacogene setparvovec (FLT180a) | Y | Y | Y | Y | Y | Y | Y | NR | Y | NR | NR | NR | Good |
| NCT02396342 (1/2) | AMT-060 | Y | Y | Y | Y | CD | Y | Y | N | Y | Y | Y | NA | Good |
| HOPE-B/NCT03569891 (2b) | Etranacogene dezaparvovec (AMT-061) | Y | Y | Y | NR | N | Y | Y | NR | Y | N | NR | NA | Fair |
| HOPE-B/NCT03569891 (3) | Etranacogene dezaparvovec (AMT-061) | Y | Y | Y | NR | Y | Y | Y | N | Y | Y | Y | Y | Good |
| NCT01687608 (1/2) | BAX335 | Y | Y | Y | NR | CD | Y | Y | NR | Y | Y | Y | NA | Good |
| NCT00979238 (1) | scAAV2/8-LP1-hFIXco | Y | Y | Y | NR | N | Y | Y | N | Y | Y | NR | NR | Fair |
| 101HEMB01/NCT02618915 (1/2) | DTX101 | Y | Y | Y | NR | N | Y | Y | NR | Y | Y | Y | NA | Good |
| NCT04135300 (1) | BBM-H901 | Y | Y | Y | NR | N | Y | NR | N | NR | NR | NR | NR | Poor |
| NCT00515710 (1/2) | AAV2-hFIX16 | Y | Y | Y | NR | N | Y | Y | NR | N | Y | Y | NA | Fair |
| Trial name/NCT (phase) . | Gene therapy (prior names) . | 1. Study question . | 2. Eligibility criteria and study population . | 3. Study participants representative of clinical populations of interest . | 4. All eligible participants enrolled . | 5. Sample size . | 6. Intervention clearly described . | 7. Outcome measures clearly described, valid, and reliable . | 8. Blinding of outcome assessors . | 9. Follow-up rate . | 10. Statistical analysis . | 11. Multiple outcome measures . | 12. Group-level interventions and individual-level outcome efforts . | Quality rating . |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| HA | ||||||||||||||
| Alta/NCT03061201 (1/2) | Giroctocogene fitelparvovec (PF-07055480/SB-525) | Y | Y | Y | NR | N | Y | Y | N | Y | NR | Y | NA | Fair |
| GENEr8-1/NCT02576795 (1/2) | Valoctocogene roxaparvovec (BMN-270) | Y | Y | Y | NR | N | Y | Y | N | NR | NR | Y | NR | Fair |
| GENEr8-1/NCT03370913 (3) | Valoctocogene roxaparvovec (BMN-270) | Y | Y | Y | NR | Y | Y | Y | N | Y | Y | NR | NR | Good |
| NCT03003533/NCT03432520 (1/2) | Dirloctocogene samoparvovec (SPK-8011) | Y | Y | Y | NR | Y | Y | Y | NR | Y | Y | Y | NA | Good |
| NCT03734588 (1/2) | SPK-8016 | Y | Y | Y | NR | N | Y | Y | NR | N | Y | NR | NA | Fair |
| NCT03370172 (1/2) | TAK-754 | Y | Y | Y | NR | N | Y | Y | N | NR | NR | NR | NR | Poor |
| NCT03588299 (1/2) | BAY 2599023 (AAVhu37.hFVIIIco) | Y | Y | Y | NR | N | Y | Y | NR | NR | Y | Y | NA | Poor |
| NCT03001830GO-8 (1/2) | GO-8 (AAV8-HLP-hFVIII-V3) | Y | Y | Y | NR | Y | Y | Y | NR | Y | Y | Y | NA | Good |
| HB | ||||||||||||||
| BENEGENE-2/NCT02484092 (1/2) | Fidanacogene elaparvovec (SPK-9001) | Y | Y | Y | N | Y | Y | Y | NR | Y | Y | Y | NA | Good |
| BENEGENE-2/NCT03861273 (3) | Fidanacogene elaparvovec (SPK-9001) | Y | Y | Y | Y | Y | Y | Y | NR | Y | Y | Y | NA | Good |
| B-LIEVE/NCT05164471 (1/2) | Verbrinacogene setparvovec (FLT180a) | Y | Y | Y | NR | N | Y | Y | NR | NR | NR | NR | NA | Poor |
| B-AMAZE/NCT03369444 (1/2) | Verbrinacogene setparvovec (FLT180a) | Y | Y | Y | Y | Y | Y | Y | NR | Y | NR | NR | NR | Good |
| NCT02396342 (1/2) | AMT-060 | Y | Y | Y | Y | CD | Y | Y | N | Y | Y | Y | NA | Good |
| HOPE-B/NCT03569891 (2b) | Etranacogene dezaparvovec (AMT-061) | Y | Y | Y | NR | N | Y | Y | NR | Y | N | NR | NA | Fair |
| HOPE-B/NCT03569891 (3) | Etranacogene dezaparvovec (AMT-061) | Y | Y | Y | NR | Y | Y | Y | N | Y | Y | Y | Y | Good |
| NCT01687608 (1/2) | BAX335 | Y | Y | Y | NR | CD | Y | Y | NR | Y | Y | Y | NA | Good |
| NCT00979238 (1) | scAAV2/8-LP1-hFIXco | Y | Y | Y | NR | N | Y | Y | N | Y | Y | NR | NR | Fair |
| 101HEMB01/NCT02618915 (1/2) | DTX101 | Y | Y | Y | NR | N | Y | Y | NR | Y | Y | Y | NA | Good |
| NCT04135300 (1) | BBM-H901 | Y | Y | Y | NR | N | Y | NR | N | NR | NR | NR | NR | Poor |
| NCT00515710 (1/2) | AAV2-hFIX16 | Y | Y | Y | NR | N | Y | Y | NR | N | Y | Y | NA | Fair |
CD, cannot determine; N, no; NA, not applicable; NCT, National Clinical Trial; NR, not reported; Y, yes.