Table 1.

Baseline patient characteristics and select transplant outcomes in pediatric patients undergoing URD HCT for NMD with with Aba GVHD prophylaxis

Patient IDAge, ySexIndicationConditioningDonorTNC per kgCD34+ cells per kgCMV D/RRecipient EBVABO D/RTime to ANC ≥ 500, dTime to plts ≥ 20, d
DBA rATGFluCyTBI 8/8 3.3E + 08 2E + 06 IC/− − A+/O 19 34 
FA rATGFluCy 7/8 5.3E + 08 3.4E + 06 −/− O+/O+ 15 15 
11 SAA rATGFluCyTBI 7/8 1.6E + 08 9.7E + 06 −/− A+/O+ 20 16 
SAA rATGFluCyTBI 7/8 5.7E + 08 7.8E + 06 −/− − O+/A 22 11 
CDA rATGFluCyTBI 8/8 4.4E + 08 1.3E + 07 −/+ A+/O+ 20 25 
FA rATGFluCy 8/8 1.7E + 08 6E + 06 +/− O+/A+ 22 20 
18 SAA rATGFluCyTBI 7/8 5.7E + 07 3.8E + 06 +/+ B+/A+ N/A N/A 
FA rATGFluCy 7/8 6.1E + 08 9E + 06 +/− O+/O+ 15 17 
SCN AlemFluTTMel 8/8 3.8E + 08 6.3E + 06 −/− − O+/O+ 20 16 
10 0.5 CAMT AlemFluTTMel 8/8 7.6E + 08 9E + 06 +/+ O+/O+ 22 15 
Patient IDAge, ySexIndicationConditioningDonorTNC per kgCD34+ cells per kgCMV D/RRecipient EBVABO D/RTime to ANC ≥ 500, dTime to plts ≥ 20, d
DBA rATGFluCyTBI 8/8 3.3E + 08 2E + 06 IC/− − A+/O 19 34 
FA rATGFluCy 7/8 5.3E + 08 3.4E + 06 −/− O+/O+ 15 15 
11 SAA rATGFluCyTBI 7/8 1.6E + 08 9.7E + 06 −/− A+/O+ 20 16 
SAA rATGFluCyTBI 7/8 5.7E + 08 7.8E + 06 −/− − O+/A 22 11 
CDA rATGFluCyTBI 8/8 4.4E + 08 1.3E + 07 −/+ A+/O+ 20 25 
FA rATGFluCy 8/8 1.7E + 08 6E + 06 +/− O+/A+ 22 20 
18 SAA rATGFluCyTBI 7/8 5.7E + 07 3.8E + 06 +/+ B+/A+ N/A N/A 
FA rATGFluCy 7/8 6.1E + 08 9E + 06 +/− O+/O+ 15 17 
SCN AlemFluTTMel 8/8 3.8E + 08 6.3E + 06 −/− − O+/O+ 20 16 
10 0.5 CAMT AlemFluTTMel 8/8 7.6E + 08 9E + 06 +/+ O+/O+ 22 15 

Alem, alemtuzumab; ANC, absolute neutrophil count; CAMT, congenital amegakaryocytic thrombocytopenia; CDA, congenital dyserythropoietic anemia; Cy, cyclophosphamide; DBA, Diamond-Blackfan anemia; D/R, donor/recipient; F, female; Flu, fludarabine; IC, inconclusive; M, male; Mel, melphalan; N/A, not applicable; plts, platelets; rATG, rabbit antithymocyte globulin; SCN, severe congenital anemia; TBI, total body irradiation; TT, thiotepa.

Close Modal

or Create an Account

Close Modal
Close Modal