Table 1.

Patient and transplant characteristics

Regimen
CharacteristicEntire cohort%*BuFlu±TT%TreoFlu±TT%P
Patients 197 100 103 52.3 94 47.7 NA 
Follow-up, median (IQR), mo 44.9 (25.5-70.4) NA 44.8 (24.0-60.2) NA 46.4 (26.0-80.1) NA NA 
Age at HSCT, median (IQR), y 1.6 (1.0-3.1) NA 1.6 (0.9-3.9) NA 1.6 (1.1-2.5) NA .833 
  <5 y 165 83.8 84 81.6 81 86.2 .404 
  ≥5 to <18 y 24 12.2 13 12.6 11 11.7  
  ≥18 y 4.1 5.8 2.1  
WAS score at HSCT        
  1-2 24 17.8 8.7 18 27.3 .011 
  3-4 71 52.6 43 62.3 28 42.4  
  5 40 29.6 20 29.0 20 30.3  
  Missing 62       
Pre-HSCT autoimmunity        
  Yes 61 38.9 31 36.9 30 41.1 .625 
  No 96 61.1 53 63.1 43 58.9  
  Missing 40       
Conditioning regimen        
  No thiotepa 155 78.7 86 83.5 69 73.4 .12 
  Thiotepa 42 21.3 17 16.5 25 26.6  
Serotherapy        
  Yes 161 81.7 77 74.8 84 89.4 .014 
   Antithymocyte globulin Alemtuzumab 96 65 48.7 33.0 53 24 51.5 23.3 43 41 45.7 43.6  
  No 36 18.3 26 25.2 10 10.6  
Donor        
  MSD/MFD 39 20.0 26 25.5 13 14.0 .093 
  10/10 MUD 86 44.1 39 38.2 47 50.5  
  9/10 MUD 28 14.4 15 14.7 13 14  
  <9/10 MMUD 14 7.2 10 9.8 4.3  
  MMFD§ 28 14.4 12 11.8 16 17.2  
  Missing       
Stem cell source        
  Bone marrow 103 52.6 61 59.2 42 45.2 .031 
  Peripheral blood 72 36.7 29 28.2 43 46.2  
  Cord blood 21 10.7 13 12.6 8.6  
  Missing       
Cytomegalovirus(recipient/donor)        
  –/– 49 26.8 20 20.8 29 33.3 .244 
  –/+ 26 14.2 16 16.7 10 11.5  
  +/– 29 15.8 15 15.6 14 16.1  
  +/+ 79 43.2 45 46.9 34 39.1  
  Missing 14       
Period of HSCT        
  2014-2017 86 43.7 55 53.4 31 32.9 .006 
  2006-2013 111 56.3 48 46.6 63 67.1  
Graft manipulation        
  No 149 76.0 79 76.7 70 75.3 .947 
  Yes 47 24.0 24 23.3 23 24.7  
  Missing       
GVHD prophylaxis        
  CNI/mycophenolate mofetil 87 44.2 37 35.9 50 53.2 .087 
  CNI/methotrexate 52 26.4 33 32.0 19 20.2  
  Other 45 22.8 25 24.3 20 21.3  
  None 13 6.6 7.8 5.3  
Regimen
CharacteristicEntire cohort%*BuFlu±TT%TreoFlu±TT%P
Patients 197 100 103 52.3 94 47.7 NA 
Follow-up, median (IQR), mo 44.9 (25.5-70.4) NA 44.8 (24.0-60.2) NA 46.4 (26.0-80.1) NA NA 
Age at HSCT, median (IQR), y 1.6 (1.0-3.1) NA 1.6 (0.9-3.9) NA 1.6 (1.1-2.5) NA .833 
  <5 y 165 83.8 84 81.6 81 86.2 .404 
  ≥5 to <18 y 24 12.2 13 12.6 11 11.7  
  ≥18 y 4.1 5.8 2.1  
WAS score at HSCT        
  1-2 24 17.8 8.7 18 27.3 .011 
  3-4 71 52.6 43 62.3 28 42.4  
  5 40 29.6 20 29.0 20 30.3  
  Missing 62       
Pre-HSCT autoimmunity        
  Yes 61 38.9 31 36.9 30 41.1 .625 
  No 96 61.1 53 63.1 43 58.9  
  Missing 40       
Conditioning regimen        
  No thiotepa 155 78.7 86 83.5 69 73.4 .12 
  Thiotepa 42 21.3 17 16.5 25 26.6  
Serotherapy        
  Yes 161 81.7 77 74.8 84 89.4 .014 
   Antithymocyte globulin Alemtuzumab 96 65 48.7 33.0 53 24 51.5 23.3 43 41 45.7 43.6  
  No 36 18.3 26 25.2 10 10.6  
Donor        
  MSD/MFD 39 20.0 26 25.5 13 14.0 .093 
  10/10 MUD 86 44.1 39 38.2 47 50.5  
  9/10 MUD 28 14.4 15 14.7 13 14  
  <9/10 MMUD 14 7.2 10 9.8 4.3  
  MMFD§ 28 14.4 12 11.8 16 17.2  
  Missing       
Stem cell source        
  Bone marrow 103 52.6 61 59.2 42 45.2 .031 
  Peripheral blood 72 36.7 29 28.2 43 46.2  
  Cord blood 21 10.7 13 12.6 8.6  
  Missing       
Cytomegalovirus(recipient/donor)        
  –/– 49 26.8 20 20.8 29 33.3 .244 
  –/+ 26 14.2 16 16.7 10 11.5  
  +/– 29 15.8 15 15.6 14 16.1  
  +/+ 79 43.2 45 46.9 34 39.1  
  Missing 14       
Period of HSCT        
  2014-2017 86 43.7 55 53.4 31 32.9 .006 
  2006-2013 111 56.3 48 46.6 63 67.1  
Graft manipulation        
  No 149 76.0 79 76.7 70 75.3 .947 
  Yes 47 24.0 24 23.3 23 24.7  
  Missing       
GVHD prophylaxis        
  CNI/mycophenolate mofetil 87 44.2 37 35.9 50 53.2 .087 
  CNI/methotrexate 52 26.4 33 32.0 19 20.2  
  Other 45 22.8 25 24.3 20 21.3  
  None 13 6.6 7.8 5.3  

CNI, calcineurin inhibitor (cyclosporin A or tacrolimus); IQR, interquartile range; MMUD, mismatched unrelated donor; MUD, matched unrelated donor; NA, not applicable.

*

Percentages are calculated within the nonmissing.

Mann-Whitney U test.

Definition of WAS score is provided in Albert et al.1 

§

Details on these patients are provided in supplemental Table 1.

Close Modal

or Create an Account

Close Modal
Close Modal