Table 3.

Survival probabilities at 5 and 10 years in patients alive ≥2 years post-HCT, with corresponding SMRs, by NMD

Primary diseasen (%)5 y (95% CI)10 y (95% CI)SMR (95% CI)P
Patients alive ≥2 y post-HCT n = 4214 97 (96-97) 93 (92-94) 4.2 (3.7-4.8) <.0001 
Bone marrow failure disorder      
 SAA 192 (5) 98 (97-99) 95 (93-97) 1.8 (1.3-2.4) .0009 
 FA 393 (9) 96 (94-98) 92 (88-95) 4.8 (3.4-6.6) <.0001 
 Other marrow failure 242 (6) 95 (91-97) 93 (88-96) 6.4 (3.8-10) <.0001 
Hemoglobinopathy      
 Thalassemia 401 (10) 98 (97-99) 98 (97-99) 0.7 (0.3-1.4) .3942 
 SCD 247 (6) 97 (94-99) 96 (93-98) 8.3 (3.9-15) <.0001 
Immunodeficiency syndrome      
 SCID 403 (10) 97 (95-98) 93 (90-96) 4.8 (3.0-7.3) <.0001 
 Non-SCID PID 607 (14) 97 (96-99) 95 (93-97) 5.0 (3.3-7.4) <.0001 
 Histiocytic disorder 273 (6) 98 (96-99) 94 (89-97) 9.3 (4.8-16) <.0001 
Inborn error of metabolism, leukodystrophy, other      
 Metabolic disorder 314 (7) 93 (89-95) 86 (81-90) 25 (18-5) <.0001 
 Leukodystrophy 143 (3) 89 (83-94) 75 (64-84) 37 (37-53) <.0001 
 Osteopetrosis 77 (2) 93 (86-98) 85 (74-93) 11.5 (5.5-21) <.0001 
 Autoimmune disease 12 (<1) 100 83 (46-100) 12.9 (0.3-72) .1498 
Primary diseasen (%)5 y (95% CI)10 y (95% CI)SMR (95% CI)P
Patients alive ≥2 y post-HCT n = 4214 97 (96-97) 93 (92-94) 4.2 (3.7-4.8) <.0001 
Bone marrow failure disorder      
 SAA 192 (5) 98 (97-99) 95 (93-97) 1.8 (1.3-2.4) .0009 
 FA 393 (9) 96 (94-98) 92 (88-95) 4.8 (3.4-6.6) <.0001 
 Other marrow failure 242 (6) 95 (91-97) 93 (88-96) 6.4 (3.8-10) <.0001 
Hemoglobinopathy      
 Thalassemia 401 (10) 98 (97-99) 98 (97-99) 0.7 (0.3-1.4) .3942 
 SCD 247 (6) 97 (94-99) 96 (93-98) 8.3 (3.9-15) <.0001 
Immunodeficiency syndrome      
 SCID 403 (10) 97 (95-98) 93 (90-96) 4.8 (3.0-7.3) <.0001 
 Non-SCID PID 607 (14) 97 (96-99) 95 (93-97) 5.0 (3.3-7.4) <.0001 
 Histiocytic disorder 273 (6) 98 (96-99) 94 (89-97) 9.3 (4.8-16) <.0001 
Inborn error of metabolism, leukodystrophy, other      
 Metabolic disorder 314 (7) 93 (89-95) 86 (81-90) 25 (18-5) <.0001 
 Leukodystrophy 143 (3) 89 (83-94) 75 (64-84) 37 (37-53) <.0001 
 Osteopetrosis 77 (2) 93 (86-98) 85 (74-93) 11.5 (5.5-21) <.0001 
 Autoimmune disease 12 (<1) 100 83 (46-100) 12.9 (0.3-72) .1498