Table 1.

Clinical characteristics of CCUS and LR-MDS

VariablesAll patients with CCUS and LR-MDS (n = 187)CCUS (n = 75)LR-MDS (n = 112)P
Demographics, median (range)     
 Age, y 66 (20-91) 65 (20-90) 67 (37-91) .796 
 Sex; males, n (%) 118 (63.1) 51 (68) 67 (59.8) .282 
Blood counts at diagnosis, median (range)     
 HGB, g/dL 10.6 (5.8-15.9) 10.8 (6.7-15.9) 10.4 (5.8-14.4) .307 
 MCV, fL 99.7 (80.4-120.2) 99.6 (80.4-117.2) 99.6 (81.5-120.2) .850 
 WBC, ×109/L 4.7 (0.9-13.1) 4.1 (1.2-13.1) 5.1 (0.9-13.1) .002 
 ANC, ×109/L 2.5 (0.04-9.4) 2.1 (0.04-9.4) 2.7 (0.2-9.4) .008 
 AMC, ×109/L 0.4 (0-3.6) 0.5 (0.01-3.6) 0.3 (0-1.1) .007 
 PLT, ×109/L 196 (12-599) 140 (10-595) 232 (12-599) <.001 
 Myelocytes, % 0.9 (0-24) 1.1 (0-24) 0.7 (0-19) .324 
 Metamyelocytes, % 0.5 (0-11) 0.5 (0-11) 0.4 (0-10) .647 
 Peripheral blasts, % 0.04 (0-2) 0.03 (0-1) 0.04 (0-2) .796 
Transfusion dependency, n (%)*     
 Red blood cell 66 (35.3) 17 (22.6) 49 (43.7) .003 
  Low burden 32 (48.5) 9 (53) 23 (46.9)  
  High burden 35 (53) 9 (53) 26 (53.1) .025 
 Platelets 24 (12.8) 9 (12) 15 (13.4) .827 
Bone marrow characteristics, n (%)     
 Hypercellular 132 (71) 43 (57.3) 89 (83.2) .001 
 Hypocellular 14 (7.8) 5 (6.9) 9 (8.4) .784 
 Normocellular 33 (18.3) 24 (33.3) 9 (8.4) <.001 
 Abnormal MDS flow cytometry 22 (11.7) 12 (16) 10 (8.9) <.001 
 BM ring sideroblasts, median (range), % 16 (0-75) 2 (0-5) 24 (0-75) <.001 
 BM blasts, median (range), % 1.1 (0-15) 0.7 (0-5) 1.4 (0-15) .002 
 Abnormal cytogenetics 44 (23.5) 16 (21.3) 28 (25) .602 
 Mutation present on NGS 163 (87.2) 67 (89.3) 96 (85.7) .251 
  1 mutation 61 (37.4) 22 (32.8) 39 (40.6) .329 
  >1 mutation 102 (62.6) 45 (67.2) 57 (59.4) 
IPSS-R cytogenetic risk category, n (%)     
 Very good 8 (4.3) 2 (2.7) 6 (5.4) .483 
 Good 161 (87) 63 (86.3) 98 (87.5) .826 
 Intermediate 12 (6.5) 5 (6.8) 7 (6.3) .98 
 Poor 4 (2.2) 3 (4.1) 1 (0.9) .302 
 Very poor 0 (0) 0 (0) 0 (0) — 
NGS analysis, n (%)     
 Epigenetic regulators     
  DNMT3A 29 (17.4) 9 (12.7) 20 (20.8) .216 
  IDH1 6 (3.6) 6 (8.5) 0 (0) .005 
  IDH2 5 (3) 2 (2.8) 3 (3.1) .65 
  KDM6A 1 (0.6) 1 (1.4) 0 (0) .420 
  TET2 49 (29.2) 21 (29.6) 28 (28.6) .87 
 Chromatin regulators     
  ASXL1 23 (13.7) 9 (12.7) 14 (14.6) .822 
  EZH2 1 (0.6) 0 (0) 1 (1) .88 
 Spliceosome factors     
  SRSF2 25 (14.7) 14 (20) 11 (11.2) .132 
  SF3B1 70 (41.2) 4 (5.6) 66 (67.4) <.001 
  U2AF1 14 (8.2) 8 (11.1) 6 (6.1) .266 
  ZRSR2 11 (6.5) 10 (14.1) 1 (1) .001 
 Cell signaling     
  CBL 5 (3) 1 (1.4) 4 (4.2) .396 
  CSF3R 8 (4.8) 2 (2.8) 6 (6.3) .469 
  JAK2 5 (3) 3 (4.2) 2 (2) .652 
  KIT 1 (0.6) 1 (1.4) 0 (0) .420 
  KRAS 3 (1.8) 2 (2.8) 1 (1) .575 
  MPL 2 (1.2) 1 (1.4) 1 (1) .46 
  NRAS 2 (1.2) 2 (2.8) 0 (0) .175 
  SH2B3 1 (0.6) 1 (1.4) 0 (0) .420 
  WT1 1 (0.6) 1 (1.4) 0 (0) .420 
 Tumor suppressors     
  ATM 5 (3) 5 (7) 0 (0) .013 
  PTEN 1 (0.6) 1 (1.4) 0 (0) .418 
  TP53 6 (3.5) 4 (5.6) 2 (2) .240 
 Others     
  BCOR 5 (3) 4 (5.6) 1 (1) .164 
  CEBPA 5 (3) 0 (0) 5 (5.2) .073 
  CHEK2 1 (0.6) 1 (1.4) 0 (0) .420 
  ETV6 1 (0.6) 0 (0) 1 (1) .912 
  ETNK1 1 (0.6) 0 (0) 1 (1) .987 
  PHF6 2 (1.2) 2 (2.8) 0 (0) .175 
  RAD21 1 (0.6) 1 (1.4) 0 (0) .420 
  RUNX1 2 (1.2) 1 (1.4) 1 (1) .654 
  SETBP1 5 (3) 1 (1.4) 4 (4) .400 
  STAG2 3 (1.8) 3 (4.2) 0 (0) .072 
IPSS-R risk category; n (%)†     
 Very low 81 (43.3) 32 (42.7) 49 (43.8) .879 
 Low 80 (42.7) 33 (44) 47 (42) .880 
 Intermediate 26 (13.9) 10 (13.3) 16 (14.3) .986 
 High 0 (0) 0 (0) 0 (0) — 
 Very high 0 (0) 0 (0) 0 (0) — 
Treatment type, n (%)     
 None 87 (47.5) 58 (77.3) 29 (26.9) <.001 
 Erythropoietin stimulators 47 (25.7) 8 (10.7) 39 (34.8) <.001 
 Immune suppression 13 (7.1) 2 (2.6) 11 (10.2) .077 
 Hypomethylating agent 27 (14.8) 7 (9.3) 20 (18.5) .094 
 Bone marrow transplant 9 (4.9) 0 9 (8.3) .011 
Clinical course     
 Disease progression, n (%) 22 (11.8) 13 (17.3) 9 (8) .067 
  To MDS/chronic myeloid neoplasm 11 (50) 10 (76.9) 1 (11.1) .008 
  To AML 11 (50) 3 (23.1) 8 (88.9) 
Alive, n (%) 120 (64.2) 60 (80) 60 (53.6) <.001 
Follow-up, median (range, mo) 32 (0.1-238) 17 (2-125) 54 (0.1-238)‡ <.001 
VariablesAll patients with CCUS and LR-MDS (n = 187)CCUS (n = 75)LR-MDS (n = 112)P
Demographics, median (range)     
 Age, y 66 (20-91) 65 (20-90) 67 (37-91) .796 
 Sex; males, n (%) 118 (63.1) 51 (68) 67 (59.8) .282 
Blood counts at diagnosis, median (range)     
 HGB, g/dL 10.6 (5.8-15.9) 10.8 (6.7-15.9) 10.4 (5.8-14.4) .307 
 MCV, fL 99.7 (80.4-120.2) 99.6 (80.4-117.2) 99.6 (81.5-120.2) .850 
 WBC, ×109/L 4.7 (0.9-13.1) 4.1 (1.2-13.1) 5.1 (0.9-13.1) .002 
 ANC, ×109/L 2.5 (0.04-9.4) 2.1 (0.04-9.4) 2.7 (0.2-9.4) .008 
 AMC, ×109/L 0.4 (0-3.6) 0.5 (0.01-3.6) 0.3 (0-1.1) .007 
 PLT, ×109/L 196 (12-599) 140 (10-595) 232 (12-599) <.001 
 Myelocytes, % 0.9 (0-24) 1.1 (0-24) 0.7 (0-19) .324 
 Metamyelocytes, % 0.5 (0-11) 0.5 (0-11) 0.4 (0-10) .647 
 Peripheral blasts, % 0.04 (0-2) 0.03 (0-1) 0.04 (0-2) .796 
Transfusion dependency, n (%)*     
 Red blood cell 66 (35.3) 17 (22.6) 49 (43.7) .003 
  Low burden 32 (48.5) 9 (53) 23 (46.9)  
  High burden 35 (53) 9 (53) 26 (53.1) .025 
 Platelets 24 (12.8) 9 (12) 15 (13.4) .827 
Bone marrow characteristics, n (%)     
 Hypercellular 132 (71) 43 (57.3) 89 (83.2) .001 
 Hypocellular 14 (7.8) 5 (6.9) 9 (8.4) .784 
 Normocellular 33 (18.3) 24 (33.3) 9 (8.4) <.001 
 Abnormal MDS flow cytometry 22 (11.7) 12 (16) 10 (8.9) <.001 
 BM ring sideroblasts, median (range), % 16 (0-75) 2 (0-5) 24 (0-75) <.001 
 BM blasts, median (range), % 1.1 (0-15) 0.7 (0-5) 1.4 (0-15) .002 
 Abnormal cytogenetics 44 (23.5) 16 (21.3) 28 (25) .602 
 Mutation present on NGS 163 (87.2) 67 (89.3) 96 (85.7) .251 
  1 mutation 61 (37.4) 22 (32.8) 39 (40.6) .329 
  >1 mutation 102 (62.6) 45 (67.2) 57 (59.4) 
IPSS-R cytogenetic risk category, n (%)     
 Very good 8 (4.3) 2 (2.7) 6 (5.4) .483 
 Good 161 (87) 63 (86.3) 98 (87.5) .826 
 Intermediate 12 (6.5) 5 (6.8) 7 (6.3) .98 
 Poor 4 (2.2) 3 (4.1) 1 (0.9) .302 
 Very poor 0 (0) 0 (0) 0 (0) — 
NGS analysis, n (%)     
 Epigenetic regulators     
  DNMT3A 29 (17.4) 9 (12.7) 20 (20.8) .216 
  IDH1 6 (3.6) 6 (8.5) 0 (0) .005 
  IDH2 5 (3) 2 (2.8) 3 (3.1) .65 
  KDM6A 1 (0.6) 1 (1.4) 0 (0) .420 
  TET2 49 (29.2) 21 (29.6) 28 (28.6) .87 
 Chromatin regulators     
  ASXL1 23 (13.7) 9 (12.7) 14 (14.6) .822 
  EZH2 1 (0.6) 0 (0) 1 (1) .88 
 Spliceosome factors     
  SRSF2 25 (14.7) 14 (20) 11 (11.2) .132 
  SF3B1 70 (41.2) 4 (5.6) 66 (67.4) <.001 
  U2AF1 14 (8.2) 8 (11.1) 6 (6.1) .266 
  ZRSR2 11 (6.5) 10 (14.1) 1 (1) .001 
 Cell signaling     
  CBL 5 (3) 1 (1.4) 4 (4.2) .396 
  CSF3R 8 (4.8) 2 (2.8) 6 (6.3) .469 
  JAK2 5 (3) 3 (4.2) 2 (2) .652 
  KIT 1 (0.6) 1 (1.4) 0 (0) .420 
  KRAS 3 (1.8) 2 (2.8) 1 (1) .575 
  MPL 2 (1.2) 1 (1.4) 1 (1) .46 
  NRAS 2 (1.2) 2 (2.8) 0 (0) .175 
  SH2B3 1 (0.6) 1 (1.4) 0 (0) .420 
  WT1 1 (0.6) 1 (1.4) 0 (0) .420 
 Tumor suppressors     
  ATM 5 (3) 5 (7) 0 (0) .013 
  PTEN 1 (0.6) 1 (1.4) 0 (0) .418 
  TP53 6 (3.5) 4 (5.6) 2 (2) .240 
 Others     
  BCOR 5 (3) 4 (5.6) 1 (1) .164 
  CEBPA 5 (3) 0 (0) 5 (5.2) .073 
  CHEK2 1 (0.6) 1 (1.4) 0 (0) .420 
  ETV6 1 (0.6) 0 (0) 1 (1) .912 
  ETNK1 1 (0.6) 0 (0) 1 (1) .987 
  PHF6 2 (1.2) 2 (2.8) 0 (0) .175 
  RAD21 1 (0.6) 1 (1.4) 0 (0) .420 
  RUNX1 2 (1.2) 1 (1.4) 1 (1) .654 
  SETBP1 5 (3) 1 (1.4) 4 (4) .400 
  STAG2 3 (1.8) 3 (4.2) 0 (0) .072 
IPSS-R risk category; n (%)†     
 Very low 81 (43.3) 32 (42.7) 49 (43.8) .879 
 Low 80 (42.7) 33 (44) 47 (42) .880 
 Intermediate 26 (13.9) 10 (13.3) 16 (14.3) .986 
 High 0 (0) 0 (0) 0 (0) — 
 Very high 0 (0) 0 (0) 0 (0) — 
Treatment type, n (%)     
 None 87 (47.5) 58 (77.3) 29 (26.9) <.001 
 Erythropoietin stimulators 47 (25.7) 8 (10.7) 39 (34.8) <.001 
 Immune suppression 13 (7.1) 2 (2.6) 11 (10.2) .077 
 Hypomethylating agent 27 (14.8) 7 (9.3) 20 (18.5) .094 
 Bone marrow transplant 9 (4.9) 0 9 (8.3) .011 
Clinical course     
 Disease progression, n (%) 22 (11.8) 13 (17.3) 9 (8) .067 
  To MDS/chronic myeloid neoplasm 11 (50) 10 (76.9) 1 (11.1) .008 
  To AML 11 (50) 3 (23.1) 8 (88.9) 
Alive, n (%) 120 (64.2) 60 (80) 60 (53.6) <.001 
Follow-up, median (range, mo) 32 (0.1-238) 17 (2-125) 54 (0.1-238)‡ <.001 

HGB, hemoglobin; IPSS-R, International prognostic scoring system revised; MCV, mean corpuscular volume; PLT, platelets; —, lower-risk myelodysplastic syndromes.

*

Transfusion dependency defined by requirement of at least 1 unit of red cell or platelet transfusion once every 4 weeks for more than 2 consecutive 4-week periods. Low burden defined as 3 to 7 units in a 16-week period; high burden defined as 8+ units in a 16-week period.12

†

Although IPSS-R was designed for MDS, we also applied it to CCUS patients.

‡

Median OS reached for MDS at 104 months was not reached for CCUS..

View Large
Close Modal
This Feature Is Available To Subscribers Only

or Create an Account

Close Modal
Close Modal