Table 1.

Therapeutic response of patients

PtrpFVIII given first or second lineBPA givenNo. of BPA dosesrpFVIII dose per episode, U/kgFVIII activityMean dose interval, hBleed treatment duration, dLoss of response to rpFVIIIIST given for AHA
Initial doseTotal in first 24 hCumulativeFirst-dose recovery24-h peakDuring initial episodeDuring sub-sequent episode
1 Second line rFVIIa 9 100 350 500 94 94 6.33 4 No No RIX, MMF 
2 Second line rFVIIa 10 100 350 614 99 142 4 4 No No CS, CP 
3 Second line rFVIIa 58 100 350 1900 184 200 4 16 No Yes RIX 
4 First line   100 150 500 122 163 4 4 No No RIX 
5 First line rFVIIa 1 100 100 206 318 318 24 2 No No RIX, CP 
6 Second line rFVIIa 11 100 220 1540 135 135 6.3 9 No No RIX, CS 
7 First line   50 100 200 100 100 14 2 No No CS 
8 First line   100 150 300 95 95 15 5 No Yes RIX, CP 
9 Second line rFVIIa 39 200 100 1260 0 0  17 No No RIX, CS, IVIg, MMF 
10 Second line rFVIIa 84 100 400 8625 48 48 6 18 No Yes RIX, CS, IVIg, CP 
11 Second line   100 100 100 0 0  N/A Yes N/A N/A 
12 First line   100 209 759 109 109 8 41 No No RIX, CS, MMF 
13 Second line aPCC 2 100 200 800 90 108 8 8 No Yes RIX, CS, IVIg, CP 
14 First line   100 250 625 169 391 16 13 No No RIX, CS, CP 
15 First line   100 150 250 11 25 N/A 2 Yes Yes RIX, CS, CP 
16 First line   100 100 200 276 276 26 5 No No RIX, CS, MMF 
17 Second line aPCC, rFVIIa 6 100 350 1658 45 66 5.4 20 No No RIX, CS, CP 
18 First line   100 200 500 117 117 10 3 No No RIX, CS, CP 
PtrpFVIII given first or second lineBPA givenNo. of BPA dosesrpFVIII dose per episode, U/kgFVIII activityMean dose interval, hBleed treatment duration, dLoss of response to rpFVIIIIST given for AHA
Initial doseTotal in first 24 hCumulativeFirst-dose recovery24-h peakDuring initial episodeDuring sub-sequent episode
1 Second line rFVIIa 9 100 350 500 94 94 6.33 4 No No RIX, MMF 
2 Second line rFVIIa 10 100 350 614 99 142 4 4 No No CS, CP 
3 Second line rFVIIa 58 100 350 1900 184 200 4 16 No Yes RIX 
4 First line   100 150 500 122 163 4 4 No No RIX 
5 First line rFVIIa 1 100 100 206 318 318 24 2 No No RIX, CP 
6 Second line rFVIIa 11 100 220 1540 135 135 6.3 9 No No RIX, CS 
7 First line   50 100 200 100 100 14 2 No No CS 
8 First line   100 150 300 95 95 15 5 No Yes RIX, CP 
9 Second line rFVIIa 39 200 100 1260 0 0  17 No No RIX, CS, IVIg, MMF 
10 Second line rFVIIa 84 100 400 8625 48 48 6 18 No Yes RIX, CS, IVIg, CP 
11 Second line   100 100 100 0 0  N/A Yes N/A N/A 
12 First line   100 209 759 109 109 8 41 No No RIX, CS, MMF 
13 Second line aPCC 2 100 200 800 90 108 8 8 No Yes RIX, CS, IVIg, CP 
14 First line   100 250 625 169 391 16 13 No No RIX, CS, CP 
15 First line   100 150 250 11 25 N/A 2 Yes Yes RIX, CS, CP 
16 First line   100 100 200 276 276 26 5 No No RIX, CS, MMF 
17 Second line aPCC, rFVIIa 6 100 350 1658 45 66 5.4 20 No No RIX, CS, CP 
18 First line   100 200 500 117 117 10 3 No No RIX, CS, CP 

Summary of patient therapy and response. First-line dosing refers to rpFVIII given within 24 hours of diagnosis and <2 doses of BPA given. One patient who had received BPA met these criteria (patient 5). Note that patient 13 was on aPCC prophylaxis prior to transfer to our center for further treatment. Loss of response refers to patients in whom we observed little to no FVIII activity or who did not achieve hemostasis either during the first treated bleed, or during a subsequent presenting bleed, when given rpFVIII at our center.

CP, cyclophosphamide; CS, corticosteroid; IVIg, IV immunoglobulin; MMF, mycophenolate mofetil; Pt, patient; RIX, rituximab.

View Large
This Feature Is Available To Subscribers Only

or Create an Account

Close Modal
Close Modal